2名患儿病情缓解甚至无癌,1名受试者死亡,碱基编辑通用型CAR-T最新临床数据出炉_时讯


(资料图片仅供参考)

▲图 | 碱基编辑 T 细胞靶向急性 T 淋巴细胞白血病(来源:上述论文)

官方资料指出,BE CAR7-T 细胞治疗敲除 TRBC 是让病人对外源 CAR-T 不产生反应;敲除表面蛋白 CD52 能够维持 T 细胞在体内长时间的表达;敲除表面蛋白 CD7 是让 CAR-T 细胞攻击表面有 CD7 的癌细胞,避免误伤体内的 T 细胞。

刘如谦在接受外媒采访时指出,“同时对 CAR-T 细胞中的三个不同链进行碱基编辑是对碱基编辑技术的一种巧妙应用,伦敦大学学院团队充分利用了碱基编辑不依赖双链断裂的优势。”

基因编辑公司齐禾生科联合创始人兼 CTO Kevin Zhao 进一步指出碱基编辑技术应用于细胞修饰的优势,“与 CRISPR 基因编辑工具相比,碱基编辑是一种更为精确的基因编辑技术,可以编辑和修改 DNA 或者 RNA 上的特定碱基,且无需剪断 DNA 双链;其次,碱基编辑对细胞损伤更小,可以最大程度降低染色质重组和 DNA 损伤等细胞危害。以编辑 T 细胞为例,CRISPR 和碱基编辑最大的不同在于,碱基编辑允许多重编辑,即在一个细胞中可以编辑多处且不会对细胞产生任何毒性。CAR-T 细胞尤其是通用型 CAR-T 细胞往往需要多位点编辑,碱基编辑技术可以保证细胞的健康状态。”

Waseem Qasim在新闻稿中表示,“碱基编辑是通过改变 DNA 单个碱基改变或者停止基因表达,无需对染色体进行切割,这种技术对改造 T 细胞非常有效。我们的研究即是一项支持碱基编辑作为治疗方法的概念验证。”

他还提到,不限于白血病,碱基编辑技术极具应用潜力,还可用于纠正多种遗传疾病,包括镰状细胞贫血症。随着,技术的成熟并证明了安全性,碱基编辑技术可以得到相当广泛的应用。不过,仍然需要进行仔细的测试和长期的研究。

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